达到里程碑寻求耳聋治疗

 作者:陈酚     |      日期:2017-10-11 18:27:15
作者:Ewen Callaway(图片来源:Samuel Gubbels,David Woessner,Chris Bresee和John Brigande)一位极度重听的神经生物学家开发了一种实验性基因疗法,可以产生聋动物受损或缺失的细胞类型给小鼠胚胎注射了一个关键的发育基因,导致耳细胞的产生,将声音传递给大脑 - 这是科学上的首要问题 “这是我们所有人必须达到的主要成就或里程碑,”斯坦福大学细胞生物学家Stefan Heller说,他专门从事听力研究,并没有参与这项研究俄勒冈健康与科学大学的主要作者约翰·布里甘德说,尽管可能是里程碑,但这一进步只是寻求治疗人类听力损失的一个渐进步骤 “我们真的远离耳聋的治疗方法,”布里甘德说,他10岁开始失去自己的听力,现在听不到他左耳的任何声音,只有他的右耳不好他在一个隐藏式字幕计划的帮助下与新科学家交谈 “我希望听到,我希望成为研究团队或社区的成员,确定一种有效的疗法,但我认为需要非常谨慎地接近,”他说根据世界卫生组织的统计,约有2.78亿人患有中度至重度听力损失,这通常是由耳蜗“毛发”细胞的损伤引起的响亮的声音,抗生素药物和基因突变都可以使这些细胞黯然失色,从而将声音的空气振动转化为大脑使用的电流 Brigande说,其他研究小组已经对已经被药物聋的老鼠和豚鼠的毛细胞进行了再生,但这意味着他们的恢复听力可能已经下降到药物不受保护的细胞为了检查这个解释,他的团队与老鼠合作,他们可以听到并专注于分娩新毛细胞,而不是恢复听力他们通过给小鼠胚胎注射一种名为Atoh1的基因以及产生荧光蛋白的基因来实现这一壮举 Brigande解释说,Atoh1似乎是一种毛细胞主开关,可激活无数基因,将发育中的细胞转变为毛细胞接受基因治疗的新生小鼠在其耳蜗的正确位置生长出荧光绿色毛细胞,细胞与神经纤维连接,进入大脑更重要的是,他和同事安东尼里奇证明细胞有效,将运动转化为电神经脉冲然而,布里甘德警告不要过度解释这些结果他说,他的团队在出生后几天就对细胞进行了测试,他们可能在不久之后停止工作他们还希望在没有工作毛细胞的小鼠身上测试相同的方法此外,Brigande认为他的团队的研究是一种有用的实验室技术,而不是耳聋的潜在治疗方法 “没有人类主题委员会会允许进行这种实验,”Heller表示同意,因为该过程将涉及注射带有外源基因的胎儿然而,新技术将允许科学家调整可能参与毛细胞生成的其他基因,并测试动物的效果 “我当然希望能够在我的实验室中做到这一点,其他一些实验室也会尝试这样做,”马歇尔凯利说,他是贝塞斯达国家耳聋和其他交流障碍研究所的发育神经科学家,马里兰州 Heller说,这项工作可以加快真正治疗听力损失的速度,他研究了干细胞治疗耳聋的可能性从调整发育中的小鼠耳蜗的能力中获得的理解可能最终使研究人员能够弄清楚如何用药物治疗耳聋,而不是未经测试和有争议的治疗,如基因和干细胞 “我认为有一天这可能是可以实现的,”布里甘德说期刊参考文献:Nature(DOI: